门诊看得MDS多了，其实大家很关心的问题无外乎这么几个：大夫，我还能活多久?大夫，这个病可以治好吗？大夫，我会变成白血病吗？而这些问题当中，以第三个问题显得更为让人心惊胆寒。这是为什么呢？一个原因可能是白血病的恐怖景象深入人心，大家对血液病能不能转化为白血病十分关心，甚至以大夫对于不能转化为白血病的表述作为该病的预后评价良好的标准。
我们说，骨髓增生异常综合征(MDS)是一组起源于多能造血干细胞的恶性克隆性疾病。这是一个非常清晰的定义，完全肯定的说明该病是恶性血液病，它是不折不扣的肿瘤。它的主要特征有以下几点：①血细胞发育和数目异常，表现为骨髓无效造血和病态造血，其实外周血就是全血细胞减少;②恶性克隆保留一定程度的分化潜力，部分最终转化为急性白血病，主要是急性髓性白血病(AML)。
我们说，从理论上说，其实相当一部分MDS会发展为白血病。我们认为，虽然都是白血病，但是MDS转化的白血病和原发性白血病其实根本不同。从理论上说，一般的原发性白血病的靶细胞由正常细胞被“一次击中”造成突变，并成为惟一存活下来的原始细胞;而由MDS转化来的白血病的靶细胞基因损伤较轻，以致病态造血的干细胞仍能存活且取代了正常造血干细胞，这在临床上表现为相当一部分MDS虽然原始细胞很高，但是外周血血象很好的原因所在。MDS转化的白血病要演变为白血病还需要再次突变。
我们可以这么理解，MDS发病机制可能为某些致病因子激活了正常干细胞的某些癌基因，使某个恶变的细胞(多为髓系干细胞，也可为多能干细胞)克隆性增生成为MDS，如果此恶性克隆逐渐不能成熟并发展至完全不能成熟，伴原始细胞增多，遂成为白血病，但是其实这种白血病与一般的原发白血病不同。
这可能不能理解，现在我们再解释一下。目前我们诊断MDS转化的急性白血病，其实基于一个指标，原始细胞大于20％，不管外周血还是骨髓。但是这部分患者的原始细胞可能还没有完全不成熟，所以从本质来说，可能它从来没有达到过原发性急性白血病的根本要求，只是数量上取胜。
所以，当患者急切盼望这样一个答案的时候，其实从最初我们就混淆了急性白血病的本质概念，我们所谓的MDS转化的急性白血病，也只不过是原始细胞增高的MDS而已。所以其实转化也不存在，因为本质还是MDS。
所以，当我们说MDS转化的急性白血病，应该说预后比较差的原因就是因为原始细胞高，患者可能生存期比其他类型更短。对于这部分患者，我们主张，在充分保证患者安全和生活质量的前提下选择治疗方案，包括中药和青黄散，还有去甲基化药物。
